Status lijeka siročadi

Ortonski status lijekova pruža tvrtkama koje istražuju lijekove za rijetke bolesti sedmogodišnji prozor smanjenja poreza i ekskluzivno pravo razviti lijek za određeno stanje. Status lijekova siročad može se dodijeliti za nove lijekove, već odobrene lijekove ili lijekove koji su već na tržištu. Međutim, ako je lijek već odobren, sponzor mora podnijeti uvjerljivu hipotezu o tome kako je lijek klinički superiorniji od prethodnih lijekova ili nerazvijenih lijekova.

Ključni odvodi

• Ortonski status lijekova tvrtkama daje ekskluzivno marketinško i razvojno pravo, zajedno s drugim prednostima da nadoknade troškove istraživanja i razvoja lijekova za liječenje rijetkih bolesti.
• Zakon o lijekovima bez roditelja osmišljen je kako bi potaknuo tvrtke na razvoj lijekova za rijetke bolesti.
• FDA može opozvati status lijeka bez roditelja.
• Farmaceutske tvrtke, međutim, radije liječe manje skupe bolesti i stanja u odnosu na skupe i rijetke.

Razumijevanje statusa lijeka bez roditelja

1982. američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) prepoznala je nedostatak poticaja za farmaceutske tvrtke da razviju lijekove za rijetke bolesti. Iz te spoznaje nastao je Zakon o lijekovima bez roditelja iz 1983. godine. Plan je bio ciljati na bolesti koje su pogodile manje od 200 000 ljudi u SAD-u

Ured za razvoj proizvoda od siročadi (OOPD) ohrabrio je kompanije da ostvaruju prava predviđena Zakonom o lijekovima bez roditelja iz 1983. godine. OOPD razvija i dodjeljuje bespovratna sredstva tvrtkama, biolozima, kliničarima i istraživačima koji žele razviti proizvode i lijekove za liječenje ovih rijetkih bolesti, Zakon te skupine ljudi naziva sponzorima.

Zakon o lijekovima bez roditelja izmijenjen je 1985. i 1990. radi uključivanja proizvoda osim lijekova kao što su biološki lijekovi, medicinski proizvodi i medicinska hrana (uglavnom prenatalna hrana).

Posebna razmatranja

Dobro je poznato da su farmaceutske tvrtke prvo, a liječnici drugo. Farmaceutske tvrtke godišnje izdvajaju milijarde dolara za istraživanje i razvoj. Primjerice, Pfizer (PFE) je u 2018. godini ostvario 53.647 milijardi prihoda. Potrošnja na istraživanje i razvoj iznosila je oko 8 milijardi godišnje. To predstavlja 14, 9% prihoda koji se troše isključivo na istraživanje i razvoj.

Razvoj novih lijekova također je rizičan posao ako tvrtka ne dobije patent. Tu je i jaka konkurencija krivotvorina i generičkih lijekova ili sličnih lijekova. Mnoge tvrtke idu tamo gdje je relativno lako zaraditi novac.

Prednosti i nedostaci statusa lijeka za siročad

Uz ekskluzivna prava i porezne olakšice za istraživanja, FDA će pomoći u tehničkoj pomoći za aplikacije za siročad, mogućim smanjenjima odobrenja za čekanje i popustima na registracijsku naknadu. Status nudi i 50-postotni porezni trošak na troškove kliničkih ispitivanja.

Status lijekova bez siročadi nije osmišljen za sponzore za nadoknadu svih troškova razvoja lijekova, već kao mehanizam za smanjenje troškova i pojednostavljenje regulatornog mehanizma. FDA može lako opozvati oznake lijeka za siročad. Uobičajeni razlozi uključuju: neistinite izjave ili izostavljene podatke u vašem zahtjevu za imenovanje ili ako FDA vjeruje da će bolest ili stanje u budućnosti zahvatiti više od 200.000 ljudi.

Razvijanje lijekova za liječenje ogromnog broja bolesti u svijetu je posao koji može dovesti do velikog bogatstva. Međutim, u lijekovima se najveće bogatstvo postiže razvojem lijekova koji postaju standard za izliječenje uobičajenih bolesti. Iz poslovne perspektive, veliko tržište osigurava da tvrtka može brzo nadoknaditi troškove razvoja, ostvarujući najveći mogući dobitak.